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双抗原靶向的LVV in vivo平台

In vivo CAR Platform(LVV路径)通过对慢病毒载体(Lentiviral Vector)的病毒衣壳及糖蛋白进行工程化改造,突破传统慢病毒仅能感染活化T细胞的技术瓶颈,并采用创新性双靶tLVV实现体内直接向T细胞递送全人源、双靶、四代CAR基因的目标。

 

该平台已改造并验证多种新型糖蛋白,突破了VSV-G底层专利的限制,相关专利已提交申请。后续将结合组织特异性启动子及B细胞特异的表达阻断元件,进一步提升递送精准性与安全性,为患者提供无需体外细胞制备的新型CAR-T治疗路径。

核心优势
  • 工程化改造慢病毒衣壳/糖蛋白,突破传统感染限制
  • 突破VSV-G底层专利,自主知识产权布局
  • CD3/CD7双靶向LVV,一改CD3单靶的靶向性/T细胞激活后耗竭之间的矛盾
  • CAR结构采用全人源、双靶、四代CAR结构
  • 自失活设计,降低体内游离病毒系统性活化T细胞风险
  • T细胞特异性启动子,提升递送精准性,减少off-target风险
应用管线
Skye-03

BCMA/GPRC5D/FCRH5双靶点,多发性骨髓瘤

cssDNA-tLNP in vivo体内定点整合平台

In vivo CAR Platform(LNP路径)采用创新性CD3/CD7双靶tLNP(靶向环状单链DNA的脂质纳米颗粒)策略,实现全人源、双靶、四代CAR基因向体内T细胞的定点整合递送。

该平台依托独家工程化CAR骨架序列与原创T细胞代谢重编程调控技术,直击当前体内CAR-T疗法中CAR-T细胞快速耗竭、体内存续周期短等核心瓶颈。通过代谢重编程手段优化T细胞的功能状态,有望显著改善体内生成的CAR-T细胞的抗耗竭能力与长期存续性。

核心优势
  • 创新性CD3/CD7双靶tLNP靶向递送策略
  • 独特的cssDNA-LNP定点整合递送
  • 全人源、双靶、四代CAR骨架序列
  • 原创T细胞代谢重编程调控技术,改善体内CAR-T细胞耗竭与存续瓶颈
应用管线
Skye-04

CD19/CD20/BAFF-R,B细胞非霍奇金淋巴瘤

双靶点UCAR-T生产平台

Universal CAR Platform面向自身免疫疾病领域,采用健康供体来源的通用型CAR-T(UCAR-T)策略,突破自体CAR-T在产能、成本及患者适用性方面的限制。

该平台通过双靶点CAR结构优化技术增强对靶细胞的识别与清除能力,并结合CRISPR-Cas9基因编辑策略对供体T细胞进行改造,降低移植物抗宿主病(GvHD)风险并延长UCAR-T在患者体内的存续时间。单批次产能可达500-1000人份,制备成本仅为自体CAR-T的1/10至1/30,为自身免疫疾病患者提供可及的细胞免疫治疗选择。

第一款产品采用CD7/BCMA双靶设计,首次突破了CD19、BCMA单靶或双靶CAR-T只能治疗由B系、浆系产生自身抗体的一小部分自免疾病,将适应症拓展为由T系、NK系、B系、浆系参与的自免疾病

核心优势
  • 健康供体来源,突破自体制备限制
  • 全人源、双靶点CAR结构优化,提升靶细胞识别与清除效率
  • 采用LNP-KO工艺,避免电穿孔后T细胞功能丢失
  • CRISPR-Cas9基因编辑增效,延长体内存续
  • 单批次500-1000人份产能,成本仅为自体CAR-T的1/10~1/30
应用管线
Skye-02

CD7/BCMA双靶点,自身免疫疾病:多发性硬化症(MS)和类风湿关节炎(RA)

自体快速工艺生产平台

QuickCAR Platform是天宜康医药自主研发的新一代CAR-T制备技术平台,旨在解决传统自体CAR-T细胞产品制备周期长(7-14天)的核心瓶颈。

该平台通过优化的细胞激活与基因转导工艺,将CAR-T细胞的制备周期从传统的7-14天大幅缩短至1-3天,显著降低患者等待治疗的时间窗口。同时,QuickCAR™ Platform结合第四代Armored CAR技术架构,通过胞内自分泌表达"enhancer"分子,有效提升CAR-T细胞的干性维持及体内持久性,为实现深度且持久的治疗应答奠定技术基础。

核心优势
  • 全人源、双靶、四代Armored CAR架构,增强细胞干性与持久性
  • 原创T细胞代谢重编程调控技术,改善体内CAR-T细胞耗竭与存续瓶颈
  • 制备周期1-3天,显著缩短患者等待时间
应用管线
Skye-01

CD19/CD20,B细胞非霍奇金淋巴瘤

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